Stratégie thérapeutique génique potentielle pour traiter des maladies musculaires

Les chercheurs du Nationwide Children's Hospital ont identifié le rôle d'une protéine pouvant mener ? de nouveaux traitements pour lutter contre des maladies musculo squelettiques, dont la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les résultats de leur étude figure dans le numéro du 11 mars 2008 de Proceedings of the National Academy of Sciences.

Cette étude, conduite par le Dr Brian Kaspar, Ph.D., chercheur principal au centre Gene Therapy et professeur assistant de pédiatrie ? l'université d'état de l'Ohio, s'est concentrée sur l'étude d'une protéine appelée follistatine (FS). En utilisant une seule injection d'un ensemble stratégique génique impliquant la FS, les enquêteurs ont traité les muscles de la patte arrière des souris.

Les résultats ont montré une augmentation de la taille et de la force musculaire ( quatre fois plus importante chez les souris traitées que chez des souris témoins ). Les renforcements musculaires se sont avérés bien tolérés pendant plus de deux ans.

Les auteurs ont également montré que l'augmentation de la masse musculaire et de la force musculaire ont également été évidentes lorsque cette stratégie a été testée au moyen d'un modèle de maladie de Duchenne. En outre, la fibrose, les anomalies de formation de tissus cicatriciels et les marques de dystrophie musculaire ont été diminuées chez des animaux traités.

Pour le Dr Kaspar cette nouvelle stratégie est plus puissante que d'autres en raison de ses effets supplémentaires, y compris sa capacité ? réduire l'inflammation.

La stratégie n'a pas montré d'effets négatifs sur la capacité cardiaque ni sur la fonction reproductrice. Les résultats ont également été acquis chez des animaux plus ?gés, ce qui suggère que cette stratégie pourrait être utile dans le développement clinique de traitements des patients ?gés souffrant de DMD.

Pour le Dr Jerry Mendell, MD, directeur du centre de thérapie génique, co-auteur, et professeur de pédiatrie neurologique ? l'université de l'Ohio, cette recherche a fourni les preuves des multiples possibilités d'applications pour le traitement des maladies musculaires, y compris, mais sans s'y limiter, la dystrophie musculaire.

Ces résultats sont pour cet auteur prometteurs pour le traitement de toutes maladies musculaires notamment des faiblesses musculaires dues ? d'autres maladies, au vieillissement, ou ? des maladies inflammatoires.

Publié le 12-03-2008