Un vecteur viral,l'AAV8 est efficace pour amener une thérapie génique aux muscles malades et au coeur

Selon l'article des Drs Zhong Wang du département Molecular Genetics and Biochemistry et Xiao Xiao du département de Chirurgie Orthopédique, de l'Université de Pittsburgh, paru dans Nature Biotechnology de mars, l'administration de gènes dans les muscles a été un défi majeur pour traiter les dystrophies musculaires d'origine génétique étant donné que les capillaires sanguins forment barrière et limitent la dissémination. Les efforts précédents pour délivrer des gènes dans les muscles se sont appuyés ou bien sur une perfusion des vaisseaux sanguins ou bien sur des interventions pharmacologiques pour augmenter les distributions.

Les auteurs ont utilisé un vecteur viral, l'Adeno-associated virus serotype 8 ( AAV8 ) pour transporter les gènes réparateurs. Ce virus est capable de franchir la paroi vasculaire pour atteindre le coeur et les muscles, chez l'animal.

Ils ont trouvé que AAV8 était le vecteur le plus efficace pour traverser la barrière des vaisseaux sanguins et atteindre les muscles et le muscle cardiaque de souris ou de hamsters.

Les auteurs ont injecté à des hamsters un gène correcteur, accroché à ce vecteur AAV8, pour traiter une maladie musculaire associée à une atteinte cardiaque d'origine génétique. Ce qui a permis une correction des signes pathologiques musculaires et cardiaques.

Cette technologie pourrait être une option thérapeutique pour traiter des maladies sévères de nouveaux-nés à haut risque de mortalité et susceptibles de bénéficier d'une intervention précoce.

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