Thérapie génique chez la souris d'un trouble de l'hémoglobine provoquant de sévères anémies

Le travail des Drs Jacob Hanna et collaborateurs du Whitehead Institute for Biomedical Research, ? Cambridge, USA. , sous la direction du Dr Rudolf Jaenisch, publié dans le journal médical Science du 6 décembre 2007 montre qu'il est possible de guérir des patients souffrant de drépanocytose. Cette maladie génétique se caractérise par une altération de l'hémoglobine et une sévère anémie.

Les auteurs ont dans ce travail utilisé deux techniques différentes, d'une part la reprogrammation de cellules adultes en cellules souches et d'autre part une thérapie génique.

Les chercheurs ont utilisé une technique qui avait été utilisée par une équipe japonaise de l'université de Kyoto dirigée par le Dr Yamanaka. Ils ont employé les m?mes gènes que ceux utilisés par l'équipe japonaise. Ils les ont intégrés au génome de fibroblastes prélevés sur la queue de souris porteuses de l'anomalie génétique. Ensuite ils ont corrigé l'anomalie génétique dans les cellules souches induites. Ces cellules ont été placées dans un milieu de culture leur permettant de se différencier pour devenir des cellules souches spécifiques dites hématopo?étiques c'est-?-dire productrices des différentes lignées de cellules sanguines. Celles-ci ont enfin été injectées dans le sang des souris chez lesquelles les cellules de peau avaient été prélevées au début de l'expérience. En résultat final les chercheurs sont arrivés ? activer la production de globules rouges dont la structure de l'hémoglobine n'était plus anormale.

De nombreux obstacles techniques restent ? surmonter, notamment rendre cette technique inoffensive, avant que l'on commence les premiers essais cliniques chez l'homme. Néanmoins ce travail permet de nourrir de réels espoirs quant ? la mise au point de thérapies de maladies aujourd'hui incurables.

Publié le 10-12-2007