La thérapie génétique répare, chez l'animal de laboratoire, les dommages du système nerveux central causés par une maladie humaine héréditaire

En injectant un gène thérapeutique directement dans le cerveau, les chercheurs ont traité une maladie génétique des chats. C'est la première maladie génétique concernant le système nerveux central à être traitée fructueusement chez un animal plus grand que la souris et le rat. Selon les chercheurs, si cette approche peut être appliquée fructueusement aux humains, elle pourrait un jour traiter une classe entière de maladies appelées désordres lysosomaux de surcharge qui causent de sévères incapacités chez près d'une sur 5.000 naissances. Les membres de l'équipe de recherche de L'école Vétérinaire, de l'hôpital des enfants de l'université de Pennsylvanie et de l'Académie Navale des USA, ont publié leurs résultats dans Annals of Neurology de ce mois.

Les animaux impliqués dans l'étude sont nés avec un désordre génétique directement analogue à l'alpha-mannosidose ou AMD, une maladie héréditaire chez les humains qui cause un retard mental sévère et des anomalies squelettiques. Les chats avec l'AMD ne vivent pas plus de six mois. Les enfants nés avec la pire forme de la maladie survivent rarement au delà de l'adolescence.

Selon le Dr John H. Wolfe, professeur de pathologie et de génétique médicale à l'école Vétérinaire et chercheur en neurologie à l'hôpital des enfants, la thérapie génique remplace un gène altéré, responsable de l'alpha-mannosidase avec la copie correcte avec des résultats importans. Les chats traités furent visiblement améliorés en comparaison des chats malades, avec un meilleur contrôle des muscles, de l'équilibre et des tremblements.

Bien que la maladie elle même soit rare, l'AMD est une de près de 50 maladies lysosomales de surcharge, une classe de maladies qui rend compte d'une portion significative des retards mental chez les enfants. D'autres exemples incluent la maladie de Tay-Sachs , maladie de Hunter et la maladie de Pompe . Dans le cas de l'AMD, les enfants sont nés avec une version défectueuse du gène pour un enzyme appelé lysosome alpha-mannosidase ou LAMAN.

Selon le Dr Wolfe peu après la naissance, les tissus du cerveau doivent encore mûrir physiquement, et il y a là une fenêtre particulièrement importante pour la thérapie génique chez les nourrissons. Dans son étude, il a pu voir que cette thérapie employée pendant ce temps particulier a conduit à une restauration des neurones endommagés, bien que les lésions qui représentent la maladie étaient déjà extensives.

Selon le Dr Charles H. Vite, auteur principal de l'article et professeur assistant de neurologie vétérinaire à Penn, les chats traités non seulement ont montré une amélioration clinique importante, mais la résonance magnétique a révélé aussi que la substance blanche et la myéline du cerveau avaient été largement restaurées.

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